剪切、复制、粘贴，动动鼠标编辑，文字图片就能焕发生机，人类的基因是否也能如此简单操作？21日凌晨，哈工大生命学院黄志伟教授在《自然》（《Nature》）在线发表研究论文，向全球首次揭示了能够在人类细胞中高效“编辑”DNA的CRISPR-Cpfl系统工作机理，实现将DNA中的特定基因进行“关闭”、“恢复”和“切换”等精准“手术”，未来人类通过基因工程手段战胜癌症和艾滋病等重大疾病不再是幻想。

　　拆解“导弹”搞清工作原理

　　“人们一直在寻找这样一个既可操作、又有效率的基因编辑工具，并试图搞清楚它的工作原理，以便让它造福人类。”黄志伟告诉记者，CRISPR-Cas系统是细菌编码的适应性免疫系统，系统可剪切病毒的DNA或者RNA从而抵抗病毒的感染。美国农业部就曾运用该技术将易导致蘑菇褐变的多酚氧化酶去掉，延长了蘑菇的保存期。

　　去年10月份发现的CRISPR-Cpf1系统是一类新型的CRISPR-Cas系统，能够在crRNA引导下在人类细胞内剪切目的DNA底物。

　　“Cpf1系统就好比是自然界形成的一颗‘导弹’，威力巨大，却从来没有人知道它是怎样工作的，而我们用了3个月的时间，把它内部‘拆解’了。”黄志伟说。

　　实现基因编辑与精准定位

　　从知道Cpf1系统的存在后，黄教授就进入了“闭关”模式，他带领研发团队，对Cpf1进行“解剖”。因为只有知道了“导弹”的运行机制，才能更好地实现基因编辑、精准定位。

　　早在Cpf1系统之前，CRISPR-Cas9系统作为可编程的基因编辑工具用于细胞内目的DNA的剪切、激活表达、修饰等。作为科研、医疗等领域的强有力工具，Cas9因能够在活细胞中高效、便捷地“编辑”任何基因，被风暴般地应用于全世界各地的生物、医学实验室。

　　黄志伟发现，刚刚进入人们视线的Cpf1比“兄弟”Cas9具有更高效、可修复等优越的工作机理。“已有的技术是齐刷刷平面笔直地剪切双螺旋，这会导致DNA无法再生愈合，Cpf1是在不同部位剪切，更精准，再生愈合更好。”

　　定向剪切艾滋病毒DNA

　　经过3个多月的探索，2016年1月，黄志伟研发团队在全球率先研究出Cpf1工作机理，当把《CRISPR-Cpf1结合crRNA的复合物晶体结构》研究论文传送到《自然》杂志社时，对方对其研究成果非常认可，破天荒地让其进入快速通道，并在杂志的例行发布会上重点推荐了他的论文。

　　黄志伟团队的研究成果为成功改造Cpf1系统，使之成为特异的、高效的全新基因编辑系统提供了结构基础。“实现了基因的‘精准定位’，展现在我们面前的是更为广阔的领域。”黄志伟说。

　　定向识别艾滋病毒DNA，将其剪切掉，规避艾滋病的发生；具有遗传性过敏基因，通过编辑，可以在胚胎期进行“手术”，去除掉这一缺陷……近视、抵抗力低下，先天不足时，还可以给基因进行“整容”，让它变得完美，人类变得更聪明、健康、无往不胜，就像瘦骨嶙峋的斯蒂夫也能成为美国队长一样……“科幻电影里的情节有一天终将变为现实。”黄志伟说。

　　人物介绍：

　　黄志伟教授是哈佛大学博士后，也是哈工大生命学院成立后第一位从海外引进的教授。他于2014年1月在《自然》杂志发表关于艾滋病病毒毒力因子ⅵf结构的研究成果，为艾滋病病毒的靶向药物设计并最终攻克艾滋病打开一扇新窗户。